登录/注册    
联系我们
地 址:北京市石景山区苹果园街道八
大处高科技园区西井路3号崇新大厦3号
楼3405室
电 话:010-59425987
13051099010
邮 箱:hhc@xueyou.org
血友新闻
当前位置:首页 > 新闻中心 > 视频中心

支持“孤儿药”研发 拯救罕见病患者

作者:血友之家办公室 发布时间:2016-07-29 

代表委员面对面

      罕见病又称“孤儿病”,指患病人数占总人口的0.65‰~1‰的疾病。据了解,中国罕见病患者大约有1亿人,这一庞大患者群体,往往陷入“无药可用”或“用不起药”的困境。全国人大代表,泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云等提交建议,要求尽快支持和鼓励我国“孤儿药”发展。

      2014年冰桶挑战的“渐冻人症”(肌萎缩侧索硬化症)是近年最引人注意的罕见病之一。除此之外,还有血友病、地中海贫血、白化病、戈谢病、结节性硬化症、软骨发育不全症、脊髓小脑共济失调症和先天性高胰岛素血症等等,目前国际较为公认的罕见病已近7000种。
      “孤儿药”研制投入很大,但由于疾病患病率较低,患病总人数较少,因此制药企业从经济利益考虑不愿意开发。我国是世界上人口最多的国家,即使发病率较低的罕见病,其患病人数也多在20万以上,因此鼓励企业研究和开发孤儿药有重要社会意义。
      陆春云建议加快立法进程,吸取国际上罕见病治疗及“孤儿药”监管方面的成功经验,制定相应鼓励政策和优惠措施,鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发,逐步摆脱我国罕见病患者“无药可治”和“无药可用”的窘境,减轻国家、社会和家庭的负担。
      在国家层面上,我国至今还未对“罕见病”做出明确官方界定,尚无基础统计数据和病种目录,也没有专门的政策法规、医疗和社会保障相关制度。陆春云等建议制订《孤儿药法案》,对罕见病提出相对清晰、明确的官方定义,建立并逐步完善罕见病患者数据存储系统,出台加快“孤儿药”研发和上市的相关措施,扩大医保和基药目录中孤儿药覆盖范围,通过药企、政府、罕见病家庭、社会慈善等多方承担筹资,来缓解“孤儿药”用不起的难题。


原文链接:http://xh.xhby.net/mp2/html/2016-03/16/content_1387789.htm

关于我们
血友知识
登记交流
联系方式
电 话:010-59425987
13051099010
E-mail:hhc@xueyou.org
地址:北京市石景山区八角北路42号楼3单元37号
通讯地址:北京市石景山区苹果园街道八大处高科技园区西井路3号崇新大厦3号楼3405室
Copyright 1996- 2014 xueyou.org 血友之家 版权所有 京ICP备05063694号
技术支持:博搜网络