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罗氏药物 Hemlibra 获FDA批准,成为20年来首个用于治疗体内出现抑制物的A型血友病的新药

作者:血友之家办公室 发布时间:2017-11-20 

○ 这是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病的新药。

○ 两项大型关键临床试验HAVEN 1HAVEN 2表明,Hemlibra可显著降低成人和儿童患者的出血率。

○ 同时,Hemlibra也是唯一可以每周一次皮下注射的药物。


瑞士罗氏集团今日宣布,旗下药物   Hemlibra®emicizumab-kxwh)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于体内已产生VIII因子抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗,以防止或减少出血事件。

大约三分之一的严重A型血友病患者,体内会产生针对因子VIII替代疗法的抑制物,从而面临更大风险的严重至威胁生命的出血或反复出血,并由此引发长期的关节损伤。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning 博士表示:


此次Hemlibra获批,对于体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者来说意义重大。这是他们近20年来期盼到的首个新药。我们相信Hemlibra能够改善对于出血的保护,并降低患者给药负担。我们正在努力帮助他们获得这一药物。


一位7岁患者的母亲Amber Hill说道:

以前,我儿子需要每周至少注射三次,每次注射长达两个小时。但有了Hemlibra后,他每周只需注射一次,并且他还学会了自己给自己注射。和以前的治疗相比,他不仅出血更少,而且有了更多的时间享受童年,我们全家也可以一起度过更多的欢乐时光。


HAVEN1研究表明,12岁及以上的体内含有VIII因子抑制物的A型血友病患者在接受Hemlibra预防治疗后,与没有接受预防治疗的患者相比,出血率降低87%95%CI: 72.3; 94.3, p<0.0001)。同类首个患者内分析表明,与非介入性研究(NIS)中接受BPA 预防治疗的患者相比,接受Hemlibra预防治疗的患者的出血率显著降低79%95%CI: 51.4, 91.1, P = 0.0003)。


HAVEN2研究的中期结果表明,12岁以下的体内含有抑制物的A型血友病儿童患者,在接受Hemlibra预防治疗后,有87%未出现出血(95% CI:66.4; 97.2)。在参加NIS13名儿童患者的患者内分析中,Hemlibra预防治疗与BPA治疗相比降低出血率99%


2015年,Hemlibra曾获FDA授予的优先评审资格突破性疗法认定,用于治疗12岁及以上的体内含有抑制物的A型血友病患者。欧洲药物管理局(EMA)也正在加速评估HAVEN 1HAVEN 2的试验数据。


本文内容转自:罗氏

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