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吴竞生教授专访——使用重组人凝血因子IX会产生抑制物吗?

详细介绍:


替代治疗是血友病B患者最重要的治疗方式,重组人凝血因子IX是指南推荐的首选用药。抑制物的产生是替代治疗需关注的问题。使用重组人凝血因子IX是否会产生抑制物?哪些因素可能增加抑制物产生的风险?本期友爱在线特采访安徽省立医院血液科吴竞生教授,就此话题进行详细解答。


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➢曾任安徽省立医院血液科主任

➢安徽省血友病管理中心副主任

➢中华医学会遗传学分会

➢血液学分会止血与血栓学组委员

➢中华血液学、临床血液学、临床输血与检验杂志编委

➢现任中国血友病防治协作组成员

➢血栓与止血学杂志副主编


Q1什么叫做血友病抑制物?

A1: 血友病抑制物指血友病患者输注外来凝血因子后,体内因免疫反应而产生的抗体,这些抗体可以灭活或中和凝血因子活性,使凝血因子进一步减低,加重临床出血,是血友病最严重的并发症。以血友病B患者举例,血友病B患者接受凝血酶原复合物或重组人凝血因子IX后,体内针对凝血因子IX产生的抗体即为抑制物。



Q2血友病B患者产生抑制物的高危因素有哪些?

A2: 血友病B患者相对血友病A患者来说,产生抑制物的概率更低。血友病A患者抑制物发生率约30%,而血友病B患者抑制物发生率仅为5%左右,且主要发生于重型血友病B患者。血友病患者产生抑制物的高危因素主要包括三方面:1基因突变。基因突变是造成患者产生抑制物的最根本原因,是无法改变的;另外若患者有产生抑制物的家族史,则更易产生抑制物;2环境因素。环境因素中最重要的危险因素为暴露日(患者实际接受凝血因子替代治疗的天数之和,1个暴露日指24小时内注射任何含有FVIII/IX的产品),在前20-50个暴露日最易产生抑制物,而51-150个暴露日以后,则相对不易产生抑制物。3治疗因素。其中最重要的危险因素为强化治疗和手术治疗。强化治疗时短时间内输注大量凝血因子后易产生抑制物,尤其在前50个暴露日内接受大剂量治疗或手术,更易产生抑制物。上述三条危险因素往往相互作用,其中基因突变为根本因素,环境因素和治疗因素抑制物产生的触发因素,三者共同参与了抑制物的发生、发展,也决定了抑制物的严重程度。



Q3血友病B患者产生抑制物后会有哪些临床表现?

A3: 与血友病A患者类似,血友病B患者产生抑制物的表现主要有以下几方面:患者出血症状更重,比如由既往的关节出血加重到全身乃至内脏出血;出血频率增加;使用既往治疗方案失败,患者使用既往的凝血因子用量无法有效止血,需提高凝血因子用量;凝血因子回收率降低,即输注凝血因子后患者无法达到预期的体内浓度。


Q4血友病B患者如何诊断抑制物?

A4: 需结合患者的临床表现和实验室检查诊断抑制物。临床表现方面,若患者出现出血症状加重、出血频率增加、使用既往治疗方案失败等,则需考虑可能产生抑制物。此外,抑制物的检测依赖于实验室检查中抗体滴度的检测,根据抗体滴度可将其分为低滴度(<5个国际单位)和高滴度(>5个国际单位)。二者治疗方法和预后均有所不同。 



Q5血友病B抑制物应如何治疗?

A5: 抑制物的产生是血友病B患者最严重的并发症。其治疗主要包括两方面:首先应止血,由于产生抑制物后患者出血加重,因此及时止血非常重要。对于往使用凝血酶原复合物治疗的低滴度(<5个国际单位)抑制物患者,可以采用大剂量凝血酶原复合物中和治疗。对于高滴度(>5个国际单位)抑制物患者,则需选择旁路制剂rFVIIa。其次需清除抑制物,主要采用免疫耐受(ITI)的方法:即长期、规律性频繁接受凝血因子(持久暴露于抗原), 诱导患者产生外周免疫耐受(脱敏)。对于既往使用凝血酶原复合物的血友病B伴高滴度患者来说,需使用重组人凝血因子IX进行免疫耐受。重组人凝血因子IX的使用剂量:低剂量为25-50U/kg,高剂量为50-100U/kg。



Q6血友病B患者如何避免抑制物发生?

A6: 首先需明确患者是否存在产生抑制物的基因因素,如大片段缺失、倒位均属于高危基因突变。对于携带此类基因突变的患者需进行充分告知;避免在前20或50暴露日进行强化治疗或手术治疗。由于低滴度抑制物相对容易处理,因此对于儿童患者,应在前20-50个暴露日定期检测抑制物。



Q7血源性或重组人凝血因子IX发生抑制物的风险有无差别?

A7: 根据现有研究,尚无资料说明血源性与重组人凝血因子IX发生抑制物的风险之间存在差别。因此无论使用何种产品,患者产生抑制物均与基因因素、环境因素和治疗因素有关,而与使用产品的种类无关。



Q8由血源性凝血因子转换为重组人凝血因子后,是否会增加抑制物的发生风险?

A8: 由血源性凝血因子转换为重组人凝血因子后,不会增加抑制物的发生风险。且对于血友病患者来说,重组人凝血因子是更为有效、安全、便捷的产品。因此患者无需因担心抑制物的发生而对转换为重组产品有顾虑。





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