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曾小菁教授专访——预防治疗,让血友病B患者不再脆弱

详细介绍:


      血友病是遗传性疾病,目前尚无根治的治疗手段。然而血友病患者自幼发病,及时有效地治疗对患者尤为重要。血友病B较血友病A更为罕见,临床容易被忽视。血友病B患者应采取何种治疗措施更有助于改善预后?友爱在线特连线贵州医科大学附属医院曾小菁主任就血友病治疗的相关问题进行解答。

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贵州医科大学附属医院血液科主任医师

中国女医师协会血液血栓止血学组常委

贵州省血友病管理诊疗中心负责人

长期从事出凝血疾病诊断与治疗



问题01


血友病目前的主要治疗手段有哪些?


答:血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,根据体内缺乏的凝血因子可分为血友病A和B,血友病B为凝血因子IX先天缺乏的疾病。患者年龄跨度很大,从婴儿成年人均可发病。血友病B在确诊后,应该根据患者的出血的轻、中、重度,进行分层治疗。其主要的治疗方式为替代治疗。替代治疗即为给予患者补充凝血因子IX的治疗。其目的是止血、减少疼痛、功能障碍以及远期残疾,并显著减少因并发症导致的住院。若患者因出血事件需紧急治疗,或因出血造成关节功能障碍,则还需进行急诊或择期手术以及康复治疗。



问题02


血友病B替代治疗的主要药物有哪些?各有什么特点?


答:血友病B替代治疗需给予患者补充凝血因子IX,中国现有凝血因子可以分为血源性和重组产品。血源性凝血因子现有药物为了凝血酶原复合物(PCC),PCC虽经过病毒灭活,但是仍然存在一定的病毒感染风险。同时血源性产品需经静脉输注,且产品中含有除凝血因子以外的其他成份,因此用量更大,血栓发生风险更高。而重组人凝血因子IX,由于其生产过程中不含任何血源性成份,最大程度地降低了病毒感染风险。重组产品不含除凝血因子IX以外的其他凝血因子成份,因此血栓形成风险更低。另外,重组因子使用、运输、存放均更为方便,静脉推注仅需5分钟,起效更快,患者可以实现家庭注射。因此从有效性、安全性和便捷性方面综合看来,重组人凝血因子IX都是血友病B患者替代治疗的首选。


问题03


血友病B替代治疗实施主要有哪几类?哪种类型更有助于改善患者预后?


答:根据替代治疗的频次可以分为按需治疗和预防治疗。按需治疗即发生出血后进行治疗,而预防治疗即在未发生出血时,按照一定规律给予患者进行凝血因子输注。若患者已发生出血再进行治疗,那么出血相关的关节等损伤已出现,甚至难以逆转。而预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分,是以维持正常关节和肌肉功能为目标的治疗。预防治疗相对比按需治疗,可以减少出血,保护关节功能,改善患者的远期预后。因此患者应该尽可能的进行规范的预防治疗,尤其对于儿童血友病B患者,预防治疗对于实现其日后的正常生活具有重大意义。 


问题04


我国目前血友病B替代治疗的实施现状如何?未来有何发展方向?


答:我比较熟知的贵州地区血友病B的替代治疗实施现状不容乐观,尤其预防治疗的实施与国外相比仍存差距。一方面PCC来源较缺乏,可及性欠佳。另一方面由于血友病B需要终生治疗,患者经济压力较大,难以负担。相对来说,医保覆盖较好的地区,预防治疗的实施状况也相对较好。由于血友病B非常罕见,患者对其认知也存在严重不足。未来希望多方努力共同改善血友病B患者的预后,如加大医保力度减轻患者经济负担,提高药物可及性;普及患者教育增强患者和家属对疾病及其相关的护理、治疗知识的认知。期待未来可以广泛普及预防治疗,让血友病B患者不再脆弱。




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